Миелодиспластический синдром (от др.-греч. μυελός — костный мозг + дисплазия — нарушение строения тканей организма, МДС) относится к группе онкологических заболеваний крови, при которых костный мозг не производит достаточного количества здоровых клеток крови. Такая патология возникает в результате повреждения стволовых клеток на фоне мутаций (генетических изменений). Незрелые клетки костного мозга — бластные клетки — не развиваются в здоровые клетки со специфическими функциями, а накапливаются в виде аномальных (анаплазированных) бластных клеток в костном мозге и крови. В норме у людей бластные клетки составляют менее 5% всех клеток костного мозга. У пациентов с МДС они могут составлять от 5 до 19% всех клеток. Наличие 20% и более бластных клеток в костном мозге указывает на прогрессию заболевания и развитие острого миелоидного лейкоза (ОМЛ).
У пациентов с МДС часто наблюдается цитопения — низкий уровень одного или нескольких типов клеток крови:
Диагноз ставится на основании рутинных гематологических методов диагностики, включающих общий и биохимический анализы крови, костномозговую пункцию, трепанобиопсию, А также другие методы, позволяющие оценить общее состояние организма и наличие осложнений.
Что такое прогностическая оценочная/скоринговая система при МДС, и для чего она применяется?
На прогноз МДС могут влиять определенные факторы: например подтип МДС, тяжесть цитопении, процент бластных клеток в костном мозге, тип и количество хромосомных изменений. Скоринг (от англ. score — оценка) — оценка тяжести и прогноз течения МДС (всего существует три международные скоринговые системы) с использованием прогностических баллов. Системы подсчета баллов сами по себе не определяют абсолютные предикторы риска. Например, они не учитывают многие факторы при лечении пожилых пациентов, такие как сопутствующие заболевания, предыдущие онкологические заболевания и другие проблемы со здоровьем. Тем не менее, показатели балльной системы очень важны, поскольку они являются индикаторами способности пациента переносить определенные интенсивные методы лечения.
МДС низкого риска чаще прогрессирует медленно, поэтому лечение в данном случае направлено на улучшение показателей крови и качества жизни, снижение потребности в переливании крови и риска инфекции. При этом требуется регулярное динамическое наблюдение.
МДС высокого риска имеет тенденцию к быстрому росту и развитию до острого миелоидного лейкоза (ОМЛ) в более короткие сроки. Цель лечения пациентов с МДС высокого риска — остановить или замедлить этот процесс и увеличить продолжительность жизни пациентов.
Что включает поддерживающая терапия?
Поддерживающая терапия проводится для облегчения признаков и/или симптомов заболевания и побочных эффектов лечения, для улучшения качества жизни пациента и может включать следующие назначения:
— переливание крови/компонентов крови (эритроцитарная масса, тромбоконцентрат) показано при низких показателях значимых компонентов крови с целью минимизации рисков осложнений, например кровотечений;
— хелатная терапия железом. Эритроциты содержат железо, и в организме его может накопиться слишком много, когда пациенту многократно вводят эритроцитную взвесь. Это состояние называется перегрузка железом. Хелатная терапия направлена на выведение избыточного железа из организма;
— препараты, способствующие гемопоэзу (кроветворению). Вещества, называемые факторами роста, способствуют производству клеток крови в костном мозге:
— контроль инфекций. Низкое количество белых кровяных клеток может увеличить риск инфекции. При выявлении или подозрении на бактериальную инфекцию могут применяться антибиотики, для лечения некоторых инфекций используют противовирусные или противогрибковые препараты.
Низкоинтенсивная терапия. Используются химиотерапевтические или иммунотерапевтические препараты низкой интенсивности. Для лечения МДС применяются препараты Азацитидин и Децитабин — оба эти препарата известны как гипометилирующие агенты и действуют путем блокирования ДНК опухолевых клеток.
Иммуносупрессивная терапия. Используются препараты, которые подавляют определенные части иммунной системы. Например, при некоторых типах МДС лимфоциты могут атаковать костный мозг, в результате чего он перестает производить достаточное количество здоровых клеток крови. Антитимоцитарный глобулин (АТГ), Циклоспорин и Такролимус — основные препараты иммуносупрессивной терапии, которые применяются для лечения МДС.
Иммуномодуляторы — препараты, которые изменяют различные звенья иммунной системы. Леналидомид применяют для лечения трансфузионно-зависимой анемии, вызванной МДС низкого или промежуточного-1 риска с аномалией делеция (5q), с дополнительными цитогенетическими отклонениями или без них. Делеция 5q встречается примерно в 10% всех случаев МДС. Лечение Леналидомидом может уменьшить потребность во введении эритроцитов у некоторых пациентов.
Ингибиторы тирозинкиназы. Это препараты, которые воздействуют на аномальные белки, вызывающие неконтролируемый рост клеток. Иматиниб мезилат одобрен для лечения взрослых пациентов с МДС/миелопролиферативными новообразованиями, связанными с перестройками генов рецептора тромбоцитарного фактора роста.
Высокоинтенсивная терапия. Применяются интенсивные химиотерапевтические препараты и трансплантация стволовых клеток. Высокоинтенсивная химиотерапия включает препараты и схемы, обычно используемые для лечения ОМЛ. Схемы химиотерапии могут состоять из одного препарата или комбинации двух или трех различных препаратов.
Аллогенная трансплантация стволовых клеток — вид лечения, при котором стволовые клетки, полученные от донора, вводятся пациенту путем внутривенной инфузии; является самым известным и единственным вариантом потенциального излечения для пациентов с МДС. Аллогенная трансплантация стволовых клеток также может быть предложена для отдельных пациентов с МДС низкого риска с тяжелыми цитопениями.
Ссылка скопирована
